今年已经有大量制药公司的新药申请获得了FDA批准，根据EvaluatePharma汇总，可能在年获得FDA潜在批准或刚刚获批的5款重磅药物，分别来自Argenx、UCB、辉瑞、罗氏和AscendisPharma。预计到年，这些药物的总销售额累计可达到86亿美元。Efgartigimod今年下半年最有可能获得FDA批准的是来自Argenx公司的Efgartigimod，监管决定日期是12月17日。Efgartigimod是一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的单克隆抗体。FcRn在全身都有广泛表达，在阻止IgG抗体的降解过程中起着核心作用。它的作用是让被细胞吞入的IgG抗体从内体中释放到细胞外，而不是被溶酶体降解。Efgartigimod通过与FcRn结合，阻止IgG与FcRn结合，让更多的IgG被溶酶体降解，从而减少致病性IgG的水平。如果最终获得批准，efgartigimod将成为第一个通过FDA批准的抗新生儿Fc受体(FcRn)药物。Evaluate预计，到年Efgartigimod的销售额将达到30亿美元。在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）患者的关键性3期临床试验中，Efgartigimod达到主要终点及大部分次要终点，让67%的患者症状显著改善。这家比利时公司对于前景也持乐观态度，称其未来与一些重量级FcRn竞争对手（比如强生MomentaPharmaceuticals、UCB和阿斯利康AlexionPharmaceuticals）等对抗时拥有绝对的领先优势。在gMG之外，它还在临床试验中用于治疗寻常性天疱疮、免疫性血小板减少症、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病等免疫系统介导的疾病。值得一提的是，今年一月，再鼎医药与argenx公司达成合作，获得efgartigimod在大中华区的独家开发和商业化权益。Bimekizumab如果银屑病单克隆抗体bimekizumab在此前预计的10月15日的决定日期前获得FDA的认可，UCB将面临激烈的竞争。Evaluate估计，到年，bimekizumab的销售额预计将达到20亿美元。今年9月，欧盟委员会已批准bimekizumab上市，用于治疗适合接受全身性治疗的中重度斑块状银屑病患者，该药物也成为了欧盟首款获得批准用于治疗银屑病的IL-17A/IL-17F抑制剂。bimekizumab独特的IL-17A/IL-17F双重抑制可能为治疗免疫介导的炎症性疾病提供一种新的靶向疗法。在疾病相关细胞中的临床前研究显示，在抑制IL-17A的同时抑制IL-17F能够减少皮肤和关节炎症以及病理性骨形成，其程度大于单独抑制IL-17A的程度。目前，bimekizumab正处于III期临床开发，用于治疗多种炎症性疾病，包括斑块型银屑病、银屑病关节炎、中轴型脊柱关节炎、化脓性汗腺炎。bimekizumab作用机制在此前完成的两项独立的后期研究中，在清除中度至重度斑块状银屑病患者的皮肤方面，UCB的bimekizumab成功击败了强生的重磅炸弹Stelara和诺华Cosentyx。根据去年发表在《柳叶刀》上的试验结果，在针对Stelara的试验中，85%接受bimekizumab治疗的患者在16周时，银屑病症状的面积和严重程度减少了90%甚至更多，59%的患者实现了皮损症状的完全清除（以PASI的分数计算），而Stelara帮助只有一半的患者达到了90%的阈值和皮肤症状清除。在治疗中重度斑块型银屑病的3期临床研究中，bimekizumab疗效已被证实优于艾伯维Humira（修美乐，阿达木单抗，adalimumab，TNF抑制剂）、强生Stelara（喜达诺，乌司奴单抗，ustekinumab，IL-12/IL-23抑制剂）、诺华Cosentyx（可善挺，司库奇尤单抗，secukinumab，IL-17A抑制剂）。Faricimab在新冠疫情大流行期间，拜耳和再生元凭借其畅销的眼科药物Eylea度过了难关，甚至在此过程中还设法扩大了该药物的医疗市场份额。现在，随着FDA权衡Faricimab用于治疗湿性年龄相关性*斑变性(AMD)和糖尿病性*斑水肿(DME)的申请，罗氏希望通过其崭露头角的Faricimab重新调整市场份额，监管部门的审批预计将在年底前完成。这家瑞士制药公司已经证明，faricimab至少可以与去年在临床上排名世界第六的畅销药物Eylea疗效相媲美。罗氏在四项3期试验中发现，尽管患者的给药间隔期更长，针对VEGF和Ang2的双特异性抗体的效果并不比Eylea差。在整个试验中，接受Faricimab治疗后，大约一半的患者能够维持四个月，而Eylea则需要两个月给药一次。由于该类药物需要通过患者的眼睛注射使用，因此罗氏Faricimab对患者来说有更强的便利性。不过，仅凭这一点可能不足以赶上再生元已又的巨大的领先优势。外界评估罗氏Faricimab在年的销售额可达到11亿美元，远低于Eylea目前的销售额。Abrocitinib此前由于辉瑞JAK抑制剂Xeljanz导致患者接连出现安全事件，引起了联邦监管机构对于全部JAK抑制剂的强力管制。目前，由于FDA对辉瑞Xeljanz长达数月的安全调查已经告一段落，其他JAK抑制剂似乎有望在年底重新获得FDA的批准，这其中就包括另一种备受期待的特应性皮炎药物abrocitinib。9月，英国药物和医疗产品监管机构(MHRA)授予abrocitinib上市许可，用于治疗适合全身治疗的12岁及以上成人和青少年的中度至重度特应性皮炎，推荐剂量为mg和mg，这也是该疗法在全球范围内获得的首个上市许可。不过分析师也指出，鉴于此前长时间接连发生的死亡和致癌案例，已经导致整个JAK抑制剂都产生了不良影响，因此abrocitinib未来能否获得监管批准目前仍悬而未决。此前遭到FDA监管的JAK抑制剂包括辉瑞Xeljanz、艾伯维Rinvoq以及礼来Olumiant。因此，abrocitinib在申请监管准入时，也有可能会面临相同的困境。Evaluate估计到年abrocitinib的销售额可能达到10亿美元，不及辉瑞对其潜在峰值预期的三分之一。目前为止，辉瑞和FDA都没有说明此前的调查是否会阻碍abrocitinib获得监管审批。8月下旬，辉瑞表示，口服药物abrocitinib第2周和第4周时，在清除患者的瘙痒和湿疹症状等方面，击败了赛诺菲和再生元Dupixent，不过该药物的安全性关键细节仍然未知。Skytrofa另一款药物来自AscendisPharma每周一次的长效长激素注射剂lonapegsomatropin-tcgd（商品名为Skytrofa），用于治疗因内源性生长激素(GH)分泌不足而导致生长障碍的1岁及以上儿童患者。该药物于不久前刚刚获得了FDA批准，该药物预计到年的销售额将达到15亿美元。FDA批准Skytrofa的依据是3期heiGHt试验的结果。该试验为期52周，是一项全球、随机、开放标签、对照试验，在名既往未接受过治疗的生长激素缺乏症患儿中对比研究每周一次Skytrofa治疗和每日一次生长激素(Genotropin?)治疗。该试验的主要终点是经过52周治疗，两组患者的年身高增长速度。
参考来源：
FromPfizertoArgenx:AlookatpotentialblockbustersawaitingFDAdecisionsthisyear
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